Morbus Fabry ist eine seltene, vererbte Stoffwechselkrankheit. Sie entsteht, wenn das Enzym Alpha-Galaktosidase A nicht richtig funktioniert.

Dieses Enzym hilft dabei, bestimmte Fette im Körper abzubauen. Wenn es nicht richtig arbeitet oder fehlt, sammeln sich bestimmte Fettstoffe (Gb3) in den Zellen an. Das kann mit der Zeit Organe schädigen.

Galafold (mit dem Wirkstoff Migalastat) ist ein spezielles Medikament für Menschen mit diesen genetischen Veränderungen. Es hilft, das Enzym stabiler zu machen und seine Funktion zu verbessern. Dadurch kann das Medikament das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen und Beschwerden lindern.

Das Medikament darf von Menschen ab 12 Jahren eingenommen werden, wenn sie eine bestimmte Veränderung im GLA-Gen haben.

Wir hoffen, die Informationen in diesem Artikel sind hilfreich und bitten Sie, diese lediglich als solche wahrzunehmen. Dieser Artikel ersetzt keinen professionellen ärztlichen Rat. Falls Sie Bedenken zu Ihrer Medikation haben, sprechen Sie unbedingt mit Ihrem Arzt oder Apotheker. Dies ist besonders wichtig, falls Sie mehrere Medikamente einnehmen oder bestehende Risikofaktoren oder Unverträglichkeiten haben.

Was ist Galafold und wie funktioniert es?

Galafold ist das erste orale Medikament zur Behandlung von Morbus Fabry. Während klassische Therapien auf Enzymersatz basieren, gehört Galafold zur Gruppe der pharmakologischen Chaperone. Das bedeutet, es bindet sich an das defekte Enzym und stabilisiert es. Dadurch kann das Enzym effektiver in den Zellen arbeiten und den Abbau von Gb3 unterstützen.

Für wen ist Galafold geeignet?

Galafold ist für Patienten ab 12 Jahren mit Morbus Fabry zugelassen, sofern sie eine sogenannte amenable (also für Therapie geeignete) Mutation im GLA-Gen haben.

Ob ein Patient für die Behandlung infrage kommt, muss durch einen Gentest überprüft werden. Das Medikament ist nicht für alle Fabry-Patienten geeignet – bei einigen genetischen Varianten ist es unwirksam.

Wie wird Galafold eingenommen?

• Dosierung: Eine Kapsel (123 mg) jeden zweiten Tag, möglichst zur gleichen Zeit.
• Einnahme: Mit einem Glas Wasser schlucken, nicht öffnen oder zerkauen.
• Wichtig: Galafold sollte auf leeren Magen eingenommen werden – mindestens 2 Stunden vor oder nach einer Mahlzeit, um die optimale Aufnahme zu gewährleisten.

Was passiert, wenn ich eine Einnahme vergessen habe?

Falls Sie eine Einnahme vergessen haben, gilt folgende Regel:

• Weniger als 12 Stunden nach der geplanten Zeit: Kapsel sofort nachholen.
• Mehr als 12 Stunden nach der geplanten Zeit: Die vergessene Dosis auslassen und den regulären Einnahmeplan fortsetzen.

Wichtig: Niemals eine doppelte Dosis einnehmen, um eine vergessene Einnahme auszugleichen.

Um keine Einnahmen mehr zu vergessen, können Apps wie beispielsweise MyTherapy helfen, die Medikamenteneinnahme von Galafold nicht zu vergessen und gleichzeitig Einnahmen zu dokumentieren.

Was mache ich, wenn ich zu viele Galafold Kapseln eingenommen habe?

Wenn versehentlich eine größere Menge von Galafold eingenommen wurde, sollte umgehend ein Arzt oder eine Notaufnahme kontaktiert werden.

Obwohl die Auswirkungen einer Überdosierung nicht genau bekannt sind, können verstärkte Nebenwirkungen wie Übelkeit, Kopfschmerzen oder Magen-Darm-Beschwerden auftreten.

Welche Nebenwirkungen kann Galafold haben?

Die häufigsten Nebenwirkungen von Galafold sind:

• Kopfschmerzen
• Übelkeit oder Verdauungsbeschwerden
• Erkältungssymptome
• Schwindelgefühl

In der Regel sind diese Nebenwirkungen mild und klingen nach einiger Zeit ab. Falls schwerwiegendere Nebenwirkungen auftreten, sollte umgehend ein Arzt konsultiert werden.

Wie lange dauert es, bis Galafold wirkt?

Die Wirkung von Galafold ist individuell unterschiedlich. Studien zeigen, dass sich die Enzymaktivität bereits in den ersten Monaten verbessern kann. Langfristig kann das Medikament dazu beitragen, Organ- und Nervenschäden zu verlangsamen.

Kann Galafold mit anderen Medikamenten kombiniert werden?

Es sind keine schwerwiegenden Wechselwirkungen bekannt. Dennoch sollten Patienten ihren Arzt über alle eingenommenen Medikamente informieren, um mögliche Risiken zu vermeiden.

Gibt es Alternativen zu Galafold?

Ja, eine häufig verwendete Alternative ist die Enzymersatztherapie (ERT), bei der rekombinante Enzyme intravenös verabreicht werden. Diese Behandlung muss in regelmäßigen Abständen in einer medizinischen Einrichtung durchgeführt werden.

Was ist der Galafold Preis?

Der Preis für Galafold liegt bei mehreren Tausend Euro pro Monat. Da Morbus Fabry als seltene Erkrankung gilt, übernehmen Krankenkassen in der Regel die Kosten für die Galafold Behandlung.

Patienten sollten sich vor Beginn der Therapie mit ihrem Arzt und der Krankenkasse über die Kostenübernahme informieren.

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